حياتي اليوم صحيفة إلكترونية يومية
سوزي مقبل
أول عقار للعلاج الجيني في العالم الغربي تقرر طرحه للبيع في ألمانيا خلال النصف الأول من عام 2015، بمبلغ 1.1 مليون يورو (1.4 مليون دولار)، وهو سعر قياسي جديد لدواء يعالج مرضا نادرا.
وبحسب “سكاي نيوز” يعالج دواء “غليبيرا” مرضا جينيا نادرا جدا يسمى “نقص (إنزيم) ليباز البروتيني الشحمي”، الذي يؤدي إلى انسداد شرايين الدم بسبب الدهون.
ويتكون العقار الجديد من فيروس غير ضار يحمل جينات تصحيحية إلى خلايا الجسم، وتمت الموافقة عليه في أوروبا قبل عامين، لكن تأجل طرحه للسماح بجمع بيانات متابعة استمرت ست سنوات حول فوائده.
فبعد ربع قرن من التجارب والانتكاسات العديدة يهدف هذا العلاج الجيني لأن يكون طوق نجاة للمرضى من خلال إدخال جينات تصحيحية إلى الخلايا التي يشوبها خلل، لكن دفع ثمن الدواء هو التحدي الأكبر.
وقدمت شركة كيزي ملفا تسعيريا إلى اللجنة الاتحادية المشتركة في ألمانيا، التي ستصدر تقييما بشأن مزايا العقار بحلول نهاية أبريل 2015، بينما تسعى الشركة إلى الحصول على سعر تجزئة يبلغ 53 ألف يورو للقارورة، وفق ما ذكرت وكالة رويترز.
وهذا السعر يعادل 1.11 مليون يورو يتعين على المصاب بمرض “نقص ليبازالبروتيني الشحمي” دفعه، إذ يحتاج المريض إلى 42 حقنة من 21 قارورة.
